For Every Patient Their Own Drug

Stan Crooke 박사는 희귀 유전 질환 환자들을 위해 맞춤형 약물을 설계하는 데 평생을 바쳐왔다. 그는 항감각 올리고뉴클레오티드(ASO) 기술을 기반으로 한 신약 개발에 선구자적 역할을 했으며, Ionis Pharmaceuticals를 설립해 Spinraza 등 혁신적인 치료제를 상용화했다. 최근에는 개별 환자 맞춤형 치료를 목표로 하는 n-Lorem 재단에서 희귀 질환 환자들을 위한 신약 개발을 이어가고 있다. 그의 연구는 희귀 질환 치료제 개발과 개인 맞춤형 의학 분야에 중요한 기여를 하고 있다.

https://nautil.us/for-every-patient-their-own-drug-1280433

#antisense #drugdevelopment #raredisease #personalizedmedicine #biotech

`These data set the stage for a potential therapeutic strategy using antisense oligonucleotides to promote isoform switching in patients with RTT who carry partially functioning alleles of MECP2.`

https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adq4529

#Rett #RettSyndrome #geneTherapy #antisense

常常覺得經歷過什麼的人好像自然變成某一種思考，然後他們就會認為沒有經歷過這些的人不懂，沒資格談論這個話題——被性侵害者會變成極端女性主義，所以別人並沒有資格討論女權——我們但凡有點同理心的人都會憐惜受害者，沒經歷過傷害並不代表我們缺乏同理。

可是最重要的是，不是我們幸運的沒遇到苦難就對不起受過苦難的人。

安妮艾諾在60年代經歷過墮胎，所以他寫的文字自有很多階級之分，他跟莎岡年紀差不多，莎岡也在小說中寫到工人階級女孩墮胎的窘境，而出身富裕的她根本沒有經歷過這些（我之前曾寫文說她很強調自己小說的虛構性），難道艾諾心裡也不爽莎岡這麼寫嗎？

我不知道，但至少我不會排斥任何人寫下一個女性抗癌或是小時候被家暴的虛構故事。

#Antisense