Gute Pillen – Schlechte PillenMay 24, 2025
Forschungsanreize für #OrphanDrugs funktionieren nicht wie erhofft.
Um die Situation für Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern, wären vermutlich grundlegende Neuregelungen erforderlich: bei der #Zulassung und der #Nutzenbewertung. (€) https://gutepillen-schlechtepillen.de/arzneimittel-fuer-seltene-erkrankungen-oft-ohne-mehrwert/
Arzneimittel für seltene Erkrankungen oft ohne Mehrwert - Gute Pillen - Schlechte Pillen

Die Industrie konzentriert sich auf lukrative Anwendungen, nicht auf Krankheiten mit dem höchsten Bedarf. Das zeigt eine Auswertung des IQWiG.

Gute Pillen - Schlechte Pillen
MrMed : Online PharmacyMar 24, 2025

Explore orphan medicine for rare diseases. Learn about treatment access, research breakthroughs, and patient support. Navigate the complexities of rare disease care.
https://www.mrmed.in/health-library/health-care/orphan-drugs-rare-diseases

#RareDisease #OrphanDrugs #MedicalInnovation #PatientAdvocacy #RareDiseaseAwareness #GeneticDisorders #Healthcare #MedicalResearch

What's The Best Place To Buy Cancer Medicines? | MrMed

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toiida🌻Mar 18, 2025
Пациентские сообщества, которые борятся с дженериками при помощи отказа от лечения своих детей — я не с вами. ⦾ https://theins.ru/news/279738 #orphandrugs #genericdrugs #cysticfibrosis #неаргументированноорущийДмитрийМуратов
Пациенты с муковисцидозом в России остались как без оригинального американского лекарства, так и без его ар...

В России прекратили закупки проверенного американского препарата «Трикафта» для лечения муковисцидоза, заменив его аргентинским дженериком «Трилекса», который не проходил необходимых исследований. Контракт на поставки получила компания «Ирвин», связанная с семьей помощника Путина Алексея Дюмина, пообещавшая «рекордную экономию». Однако недавно поставки были сорваны — в регионы поступило лишь чуть больше половины необходимого объема, из-за чего пациенты вынуждены прерывать лечение, а многим жизненно важного лекарства не хватило. The Insider поговорил с родителями и врачами, которые опасались последствий замены проверенного препарата на малоизученный дженерик, а теперь остались и вовсе без лекарства.

The Insider
IQWiGFeb 28, 2025

Zum #TagDerSeltenenErkrankungen möchten wir noch mal auf eine Publikation vom Januar hinweisen:

Orphan Drugs: Stärkere Orientierung am medizinischen Bedarf notwendig

Ein Team aus dem IQWiG hat Nutzenbewertungen von Orphan Drugs aus gut 10 Jahren analysiert.

Onkologische Indikationen sind überrepräsentiert, obwohl hier in den meisten Fällen bereits aktive Behandlungsmöglichkeiten existieren.

https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_135616.html

#OrphanDiseases #OrphanDrugs

Orphan Drugs: Stärkere Orientierung am medizinischen Bedarf notwendig

Ein Team aus dem IQWiG hat Nutzenbewertungen von Orphan Drugs aus gut 10 Jahren analysiert. Onkologische Indikationen sind überrepräsentiert, obwohl hier in den meisten Fällen bereits aktive Behandlungsmöglichkeiten existieren.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)
Out of Context Podcast QuotesJul 26, 2024
"And the doctor agreed, this story described exactly what David had." - DAN WEISSMANN, Orphan Drugs, 99% Invisible #99PercentInvisible #99pi #OrphanDrugs #DanWeissmann
IQWiGJul 12, 2024

Unser #Jahresbericht 2023 ist da! 🤩

Hier unser fröhliches Leitungsteam von Seite 39.

Alle anderen Seiten gibt's unter https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_122240.html -> PDF zum Download.

Die diejährigen Themen: #OrphanDrugs, #Tabakentwöhnung, #MultipleSklerose, #Evidenzgenerierung, #Potenzialbewertung, #Mindestmengen, #Gesundheitsinformationen, #KostenNutzenBewertungen u. v. m.

IQWiG-Jahresbericht 2023 veröffentlicht | IQWiG.de

Das Institut informiert umfassend über seine Arbeit im Berichtsjahr. Schwerpunkt Evidenzgenerierung

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)
Dominic TyerNov 29, 2023

Harvard scholars call to eliminate orphan drug exemption in IRA to save Medicare more

https://endpts.com/harvard-scholars-call-to-eliminate-orphan-drug-exemption-in-ira-to-save-medicare-more

#pharma #pharmaindustry #pharmaceuticalindustry #orphandrugs

Harvard scholars call to eliminate orphan drug exemption in IRA to save Medicare more

While biopharma companies are calling foul over the fact that blockbuster drugs with multiple orphan designations remain eligible for government price negotiations under the Inflation Reduction Act, Harvard researchers are calling on Congress to do away with the current exemption for drugs with only a single orphan designation. Such a

Endpoints News
Iris HinneburgNov 25, 2023
Hilgers: Ob es bei #OrphanDrugs randomisierte Studien gibt, hängt empirisch nicht von der Prävalenz der Erkrankung ab. Widerspricht auch dem Statement der PEI-Referentin zur Machbarkeit. #iqwighs23
Iris HinneburgNov 25, 2023

Heute wieder (online) beim IQWiG-Herbstsymposium #iqwighs23 zu Fragen rund um die Evidenz bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen #OrphanDrugs

In den Sessions heute wird es für Methodik-Nerds sicherlich besonders spannend: Wie lässt sich besserer Evidenz generieren, ohne den Zugang zu Medikamenten zu verschlechtern?

Show threadIQWiGNov 24, 2023

TK fragt: Wenn #OrphanDrugs - wie in Deutschland - früh in die Versorgung gebracht werden, behindert das nicht die weitere (dringend nötige) Evidenzgenerierung?

Und wie schaffen wir eine gute Balance zwischen Solidarität mit den - in der Summe doch sehr vielen - Betroffenen und den Kosten für die Behandlung?

Das und mehr diskutieren wir heute und morgen auf den #iqwighs23 .

Der Vortrag von Christiane Denzel von Alexion entfällt leider kurzfristig.