Gedwongen vertrek voor moeder en zoon met Duchenne in Kopen Zonder Kijken: 'Geen willen, maar moeten'

Sarah (40) schakelt de hulp in van het 'Kopen Zonder Kijken'-team voor een noodzakelijke verhuizing. Samen met haar 4-jarige zoon Lasse woont ze in een jaren 40-woning in Alkmaar, maar door de progressieve spierziekte Duchenne wordt traplopen voor haar zoon steeds zwaarder. Verhuizen is dus geen wens, maar pure noodzaak voor de twee.

Gedwongen vertrek voor moeder en zoon met Duchenne in Kopen Zonder Kijken: 'Geen willen, maar moeten'

Sarah (40) schakelt de hulp in van het 'Kopen Zonder Kijken'-team voor een noodzakelijke verhuizing. Samen met haar 4-jarige zoon Lasse woont ze in een jaren 40-woning in Alkmaar, maar door de progressieve spierziekte Duchenne wordt traplopen voor haar zoon steeds zwaarder. Verhuizen is dus geen wens, maar pure noodzaak voor de twee.

Ataluren: Elf Jahre nutzlos auf dem Markt - BUKO Pharma-Kampagne

Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dürftiger Daten zugelassen. Erst im Frühjahr 2025 kam das Verbot.

TikTok - Make Your Day

CD4+ T cells fuel the Duchenne cardiomyopathy

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a X-linked genetic disorder, in which cardiomyopathy represents a major cause of mortality. Although myocardial inflammation and fibrosis are hallmarks of the disease, the role of adaptive immunity in cardiac pathology remains poorly defined. Using the Mdx mouse model, we demonstrate that T and B lymphocytes accumulate in the heart and that activation occurs in heart-draining lymph nodes at an early disease stage. Mdx mice lacking adaptive immunity (Mdx-Scid) were protected from myocardial fibrosis and hypertrophic remodeling. Single-cell RNA sequencing revealed expansion of an inflammatory, matrisome-associated macrophage subset in Mdx but not Mdx-Scid hearts. Genetic deficiency or depletion of CD4⁺ T cells reduced left ventricular fibrosis and preserved systolic function. Moreover, adoptive transfer of T cells von Mdx mice induced myocardial fibrosis and dysfunction in healthy recipients. Our results identify autoreactive CD4⁺ T cells as key drivers of DMD-associated cardiomyopathy and suggest targeted modulation of adaptive immune responses as a potential therapeutic approach in DMD. ### Competing Interest Statement The authors have declared no competing interest. Deutsche Forschungsgemeinschaft, 453989101, 449933847 German Heart Research Foundation, https://ror.org/02yjb3a91, F/02/16

Día de Concienciación sobre la Enfermedad de Duchenne 2025 - Somosdisc@

Cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, este año bajo el lema "La familia: el corazón del cuidado".