IQWiGNov 24, 2023

Um 13.30 Uhr startert das IQWiG-Herbst-Symposium #iqwighs23 zu Thema #SelteneErkrankungen oder #OrphanDiseases.

Zur Einstimmung ein kurzer Thread mit den Basics.

Wir schreiben "Seltene Erkrankungen" groß (und kürzen das ggf. als SE ab), um zu verdeutlichen: Es geht nicht um das alltagssprachliche "selten", das jede*r anders auffasst, sondern um einen rechtlichen Begriff, hinter dem ein klar umrissener Katalog von Erkrankungen steht.

Hier ein kurzer BMG-Text dazu: https://www.bundesgesundheitsministerium.de/themen/praevention/gesundheitsgefahren/seltene-erkrankungen.html

Seltene Erkrankungen

Selten ist eine Erkrankung, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind. Was wird bereits getan und welche Anlaufstellen gibt es?

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Arzneimittel gegen Seltene Erkrankungen, sogenannte #OrphanDrugs, durchlaufen nach ihrer Zuassung ein vereinfachtes Nutzenbewertungsverfahren, das in § 35a SGB V beschrieben ist: Bei ihnen wird ein Zusatznutzen gegenüber den bisherigen Therapiestandards als gegeben angenommen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss legt dann "nur" dessen Ausmaß fest - etwa "erheblich" oder (ziemlich oft, mangels Studiendaten) "nicht quantifizierbar".

https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__35a.html

#iqwighs23

§ 35a SGB 5 - Einzelnorm

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Erst wenn der Jahresumsatz mit einem Orphan Drug einen Grenzwert überschreitet, beauftragt der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) das IQWiG mit einer vollumfänglichen Dossierbewertung, in der der Zusatznutzen genauer ermittelt wird.

Kürzlich hat der Gesetzgeber diesen Grenzwert von 50 Mio. auf 30 Mio. € im Jahr abgesenkt.

https://www.aerzteblatt.de/nachrichten/138259/Ampelkoalition-will-Umsatzschwelle-fuer-Orphan-Drugs-weniger-stark-absenken

#iqwighs23

Ampelkoalition will Umsatzschwelle für Orphan Drugs weniger stark absenken

Berlin – Die Umsatzschwelle für eine frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln zur Behandlung einer seltenen Erkrankung (Orphan Drug) soll weniger stark abgesenkt... #OrphanDrugs #GKV

Deutsches Ärzteblatt
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Um welche Wirkstoffe und Erkrankungen es dabei geht, kann man z. B. auf der Website des G-BA sehen. Hier die derzeit laufenden Verfahren:

https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/filter/?anfangsbuchstabe=&therapiegebietsgruppe=&orphandrug=y&verfahrensstatus=1

Drei dieser Nutzenbewertungsverfahren sind am 1.9. gestartet. In wenigen Tagen, am 1.12., werden die Bewertungen veröffentlicht.

Bei einem dieser drei Wirkstoffe - Vosoritid - wurde die 30-Mio-Grenze überschritten, sodass das IQWiG dafür nun eine vollumfängliche frühe Nutzenbewertung durchführt.

#iqwighs23

Nutzenbewertungen (gefiltert) - Gemeinsamer Bundesausschuss

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Unser Institut steht der rechtlichen Konstruktion, nach der Orphan Drugs qua Gesetz ein Zusatznutzen zugesprochen wird, seit jeher kritisch gegenüber.

Denn oft zeigt eine spätere Überprüfung (etwa nach Überschreitung der o. g. Jahresumsatzgrenze), dass ein Zusatznutzen keineswegs belegt ist.

Hier eine Pressemitteilung dazu: https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_58496.html

(Da sie von Anfang 2022 stammt, ist darin noch von einer 50-Mio-Grenze die Rede.)

#iqwighs23

Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt

Auch Arzneimittel gegen seltene Leiden sollten bei Markteintritt ein reguläres Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen. Dies zeigt eine aktuelle IQWiG-Auswertung.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)
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Bei der Evidenzgenerierung im Bereich der Diagnostik und Therapie von Seltenen Erkrankungen gibt es besondere Herausforderungen.

Welche das sind und wie sie zu überwinden sind, wollen wir bei unserem Herbst-Symposium heute und morgen aus den verschiedenen Perspektiven beleuchten.

Hier das Programm als PDF: https://www.iqwig.de/veranstaltungen/programme-abstracts/programm_iqwig_herbst_symposium_2023.pdf

Um 13.30 Uhr geht es los. Bis dann!

#iqwighs23

Nov 24, 2023 at 11:11amWeb