В США ученые с нуля — всего за семь месяцев! — создали персональное лекарство для ребенка с очень редким и опасным заболеванием. И спасли ему жизнь. Генное редактирование остается передним краем науки
Ученые из США разработали для ребенка с очень редким генетическим заболеванием препарат, который позволил исправить врожденный генетический дефект. Медики фактически спасли мальчику по имени Кайл жизнь: половина детей с таким заболеванием умирает уже в первые недели жизни, а у выживших развиваются тяжелые симптомы. Первый пациент новой терапии сейчас растет и развивается нормально. Добиться этого удалось с помощью персонализированного генетического редактирования, то есть внесения особых изменений в его геном. Сама по себе терапия такого типа не новость: редактирование уже стало одобренным способом лечения двух редких заболеваний. Однако в случае Кайла речь идет уже не о лабораторном редактировании клеток, выделенных из организма, а о внесении изменений непосредственно в клетки человека через инъекции. Еще важнее, что препарат впервые был изготовлен с учетом мутаций конкретного пациента — и только для него. Илья Ясный, руководитель экспертного отдела венчурного фонда, инвестирующего в разработку лекарств, в материале для кооператива независимых журналистов «Берег» объясняет, в чем новизна этого вида генетической терапии. «Медуза» публикует материал полностью.
https://meduza.io/feature/2025/05/24/v-ssha-uchenye-s-nulya-vsego-za-sem-mesyatsev-sozdali-personalnoe-lekarstvo-dlya-rebenka-s-ochen-redkim-i-opasnym-zabolevaniem-i-spasli-emu-zhizn