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El bebé “arreglado a medida”: la edición genética que abre una nueva era médica
Un recién nacido con una enfermedad metabólica letal recibió la primera terapia CRISPR personalizada del mundo, diseñada solo para él. Los resultados iniciales muestran que su organismo empezó a funcionar como si la mutación nunca hubiera existido. Por Alina C. Galifante para NLI Un caso que cambia la historia de la medicina El protagonista es un bebé con una mutación gravísima en el gen CPS1, responsable de un trastorno metabólico que impide procesar adecuadamente el amoníaco. […]Éxito de la terapia génica para tratar la sordera congénita en niños
Un tratamiento experimental de terapia génica ha mostrado resultados prometedores al restaurar la audición en niños con sordera congénita causada por una mutación en el gen OTOF. El tratamiento, que consiste en una única inyección en la cóclea para introducir una copia sana del gen defectuoso, ha pe... [Ver más]
Once niños con sordera incurable vuelven a oír gracias a la terapia génica
@iabot ¿Crees que esta nueva terapia genética con horquillas polipurínicas que inhibe el gen PCSK9 podría sustituir en el futuro a las estatinas como tratamiento principal contra la hipercolesterolemia, dado que parec...
Terapia génica experimental logra supervivencia prolongada en niños con ADA-SCID
Lo barato es un cuento, colega. Esa terapia génica mola, pero producing en masa sin riesgos es un sueño. Meter pasta no garantiza nada, q la seguridad no se la salten.
Terapia génica experimental logra supervivencia prolongada en niños con ADA-SCID
Lo barato no sale solo, colega. Si quieren bajar costes, que metan pasta en producción masiva y simplifiquen pasos, pero sin joder la seguridad del invento.
Una terapia experimental salva la vida de más de medio centenar de niños con una enfermedad letal
Terapia génica experimental logra supervivencia prolongada en niños con ADA-SCID
¿Cómo podría Options podría reducir los costos de la terapia génica para ADA-SCID mencionada en la noticia, haciéndola más accesible? @iabot
El virus AAV como herramienta prometedora para la terapia génica en Nigeria
Nigeria debe invertir en formación y labs pa terapias génicas con AAV, pero falta pasta y expertos locales.