Le génie génétique ne sert pas qu'à créer de nouvelles armes bactériologiques : personne n'est à l'abri d'un exploit.
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Traduction de https://www.iflscience.com/radical-new-treatment-clears-disease-in-64-percent-of-patients-with-incurable-cancer-81836
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Un traitement révolutionnaire guérit 64 % des patients atteints d'une leucémie lymphoblastique aiguë
Certains des premiers patients inclus dans l'essai sont toujours en rémission après trois ans.
Laura Simmons
Rédactrice Santé et Médecine
Laura est titulaire d'un master en neurosciences expérimentales et d'une licence en biologie de l'Imperial College de Londres. Ses domaines d'expertise comprennent la santé, la médecine, la psychologie et les neurosciences. Voir le profil complet
Édité par Katy Evans
[Illustration de lymphocytes T modifiés ciblant les globules blancs cancéreux, sur fond de globules rouges
Ce traitement consiste à modifier des globules blancs de donneur, les transformant ainsi en cellules immunitaires redoutables contre le cancer.
Crédit photo : Nemes Laszlo/Shutterstock.com]
Des patients atteints d'un cancer auparavant incurable constatent des résultats incroyables grâce à un traitement novateur qui vient de terminer ses premiers essais cliniques. Cette thérapie génique, une première mondiale, s'appelle BE-CAR7 et est actuellement testée chez des enfants et des adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T, une forme agressive de leucémie.
La première patiente à avoir bénéficié de ce traitement est Alyssa Tapley, aujourd'hui âgée de 16 ans. Originaire de Leicester, au Royaume-Uni, Alyssa a reçu un diagnostic de cette leucémie en mai 2021. Son cancer n'a pas répondu aux traitements standards de chimiothérapie et de greffe de moelle osseuse ce qui est le cas pour environ 20 % des enfants atteints de cette maladie. Sa famille n'avait pratiquement plus d'option thérapeutique lorsque l'essai clinique lui a été proposé. "J'ai choisi de participer à la recherche car je pensais que même si ça ne fonctionnait pas pour moi ça pourrait aider d'autres personnes" a déclaré Alyssa Tapley.
Le traitement BE-CAR7 est un processus en plusieurs étapes mis au point par des chercheurs du Great Ormond Street Hospital (GOSH) et de l'University College London. Les globules blancs d'un donneur sain sont d'abord modifiés pour les rendre "universels" par suppression de récepteurs de surface et neutralisés par suppression d'un marqueur immunitaire appelé CD7. Ceci empêche le système immunitaire du receveur de détruire les nouvelles cellules. Une autre protéine de surface, appelée CD52, est ensuite supprimée. Ça permet de dissimuler les cellules du donneur aux puissants médicaments immunosuppresseurs administrés au patient. Enfin, une nouvelle séquence d'ADN est ajoutée aux cellules grâce à un virus modifié ce qui leur permet de produire le récepteur d'antigène chimérique (CAR). C'est cette arme secrète qui permet aux cellules du donneur de cibler les lymphocytes T cancéreux dans l'organisme du patient. Les traitements par cellules CAR-T se sont révélés particulièrement prometteurs pour les cancers du sang (= leucémies). Ces cellules modifiées sont ensuite administrées au patient chez qui elles détruisent les cellules cancéreuses. Le délai idéal est de quatre semaines, après quoi le patient peut recevoir une greffe de moelle osseuse pour reconstruire son système immunitaire. Dans le cas de Tapley, ça a fonctionné.
Elle a partagé son histoire pour la première fois en 2022, et depuis, son cancer est resté indétectable et elle a pu reprendre une vie normale. "J’ai fait de la voile, j’ai passé du temps loin de chez moi pour mon Prix du Duc d’Édimbourg mais même aller à l’école était un rêve quand j’étais malade. Je suis consciente de ma chance. Prochain objectif : apprendre à conduire, mais mon but ultime est de devenir chercheuse et de participer à la prochaine grande découverte qui pourra aider les personnes comme moi."
"Voir Alyssa progresser à vue d’œil est incroyable et témoigne de sa ténacité et du dévouement de toute une équipe au GOSH."
[Photo : Alyssa Tapley et son père James devant un sapin de Noël décoré de boules bleues et argentées.
Crédit photo : courtoisie de la famille d’Alyssa]
Dans un nouvel article et une présentation lors du 67e congrès annuel de l’American Society of Hematology, l’équipe présente les résultats d’un essai de phase 1 du BE-CAR7 mené auprès de huit enfants et deux adultes. Les résultats sont une fois de plus prometteurs : 82 % des patients ont obtenu des rémissions très profondes et ont pu bénéficier d’une greffe de moelle osseuse. Parmi eux, 64 % sont toujours en rémission complète, certains depuis trois ans. Il est important de noter que tous les patients initialement recrutés pour l’essai n’ont pas survécu au traitement. Ce dernier comporte des effets secondaires et la reconstruction du système immunitaire après une greffe de moelle osseuse est un processus long durant lequel une extrême vigilance est de mise pour éviter toute infection. "Ce sont des traitements intensifs et éprouvants. Les patients et leurs familles ont fait preuve d’une grande générosité en reconnaissant l’importance de tirer le meilleur parti possible de chaque expérience" a déclaré le professeur Waseem Qasim, chercheur principal. L’équipe affirme que ce traitement offre un espoir inexistant jusque-là. Le Dr Deborah Yallop, hématologue consultante, a déclaré "Nous avons constaté des réponses impressionnantes dans la rémission de leucémies qui paraissaient incurables ; c’est une approche très prometteuse".
Les immunothérapies, comme la thérapie par cellules CAR-T, ont révolutionné le traitement du cancer ces dernières décennies. Suite au succès de cet essai clinique des fonds caritatifs ont été débloqués pour financer le traitement de dix patients supplémentaires. Dans un commentaire adressé au Science Media Centre, le Dr Tania Dexter, médecin-chef de l'association caritative britannique Anthony Nolan, spécialisée dans les cellules souches et visitée par IFLScience l'année dernière, a réagi à cette nouvelle : "Les résultats de l'étude sont prometteurs : la plupart des patients ont atteint un niveau de rémission leur permettant de bénéficier d'une greffe de cellules souches. Sachant que ces patients avaient peu de chances de survie avant l'essai, ces résultats laissent espérer que des traitements de ce type continueront de progresser et deviendront accessibles à un plus grand nombre de patients."
L'étude est publiée dans le New England Journal of Medicine : https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2505478#sec-1
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