97 Prozent Heilungsrate bei einer Krankheit, die jahrzehntelang als unheilbar galt. Zwei Forscher haben einen Genschalter entdeckt, der das möglich machte.
https://denkstrom.org/artikel/sickle-cell-crispr-gene-editing-orkin-breakthrough-prize/
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Wie ein Genschalter Sichelzellkrankheit heilbar machte
Stuart Orkin und Swee Lay Thein werden mit dem Breakthrough Prize ausgezeichnet für die Entdeckung eines Genschalters, der Sichelzellkrankheit heilbar machte. Ihre Forschung führte direkt zu Casgevy, der ersten je zugelassenen CRISPR-Gentherapie, die bei 97 Prozent der Patienten wirkt.







