Lluis MontoliuDec 16, 2024
Muy buen artículo de Oriol Güell en El País relatando la terapia génica #Strimvelis que ha salvado la vida a Aitana, afectada de #ADA_SCID una #enfermedadrara gracias a la Fondazione Telethon que rescató una terapia desechada antes por GSK y por Orchid Thx
https://elpais.com/sociedad/2024-12-16/strimvelis-la-terapia-genica-desechada-por-la-industria-farmaceutica-que-ha-salvado-a-aitana.html
Strimvelis, la terapia génica desechada por la industria farmacéutica que ha salvado a Aitana

Una ‘niña burbuja’ de Córdoba se cura de la enfermedad gracias a un tratamiento innovador rescatado por una fundación italiana cuando iba a desaparecer por su escasa rentabilidad

El País
PeterD 🇩🇪 🇨🇦Oct 9, 2023

#GeneTherapies for rare diseases are under threat. Scientists hope to save them.

https://www.nature.com/articles/d41586-023-03109-z?utm_source=Nature+Briefing&utm_campaign=92a97c1689-briefing-dy-20231009&utm_medium=email&utm_term=0_c9dfd39373-92a97c1689-46206854

"The Italian charity Telethon Foundation in Milan has announced that it will produce #Strimvelis itself. “We are making a paradigm shift,” said Francesca Pasinelli, general manager of the Telethon Foundation, in a 12 September statement announcing the decision. “We are the first non-profit organization to take on the commercialization of a gene therapy.”

Gene therapies for rare diseases are under threat. Scientists hope to save them

As industry steps aside, scientists seek innovative ways to make sure expensive treatments can reach people who need them.

N1K 🇪🇺🇺🇦Sep 20, 2023

Telethon fa da apripista e salva il farmaco salvavita

"La terapia genica Strimvelis era stata abbandonata dall’industria produttrice rischiando di lasciare senza cura bambine e bambini affetti da una grave immunodeficienza. Ma la charity italiana ha preso in carico il trattamento simbolo del San Raffaele e si prepara a sperimentare un modello no-profit che potrebbe fare scuola"

https://www.lescienze.it/news/2023/09/20/news/telethon_produzione_distribuzione_farmaco_malattie_rare_strimvelis-13386300/

#salute #telethon #italia #adascid #strimvelis #scienza

Telethon fa da apripista e salva il farmaco salvavita

La terapia genica Strimvelis era stata abbandonata dall’industria produttrice rischiando di lasciare senza cura bambine e bambini affetti da una grave immunodeficienza. Ma la charity italiana ha preso in carico il trattamento simbolo del San Raffaele e si prepara a sperimentare un modello no-profit che potrebbe fare scuola

Le Scienze